Trapianto di midollo osseo/cellule staminali ematopoietiche

 

Il trapianto è una procedura chirurgica che prevede il prelievo di cellule sane da un donatore (dal midollo osseo o dalle cellule ematiche del cordone ombelicale) e il loro trapianto nella persona con MPS I. Queste cellule possono quindi produrre l’enzima mancante. Il trapianto può essere un’opzione per i bambini di età inferiore ai 2,5 anni affetti da MPS I, sebbene non sia privo di rischi.1,2 Si consiglia di discutere dei rischi e dei benefici di questa procedura con il proprio medico.

 

 

Bibliografia

  1. Muenzer J. Overview of the mucopolysaccharidoses. Rheumatology 2011;50:v4–v12.
  2. Neufeld EF and Muenzer J. (2001) The mucopolysaccharidoses. In: The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease. Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, Valle D, Childs B, Kinzler KW, and Vogelstein B. (eds.). 8th edition, Vol. III. McGraw-Hill, Medical Publishing Division, pp. 3421.

MAT-IT-2000159

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