Terapia enzimatica sostitutiva

 

Per sostituire l’enzima mancante nella mucopolisaccaridosi di tipo I che permette all’organismo di funzionare normalmente, il trattamento chiamato terapia enzimatica sostitutiva (enzyme replacement therapy, ERT) è somministrato tramite infusione per via endovenosa.2 La ERT viene somministrata mediante una lenta iniezione nella circolazione sanguigna attraverso una vena, solitamente della mano o del braccio. L’infusione viene solitamente somministrata presso un ospedale o una clinica. La ERT deve essere somministrata regolarmente per sostituire l’enzima mancante in modo continuativo.

Bibliografia

  1. Muenzer J. Overview of the mucopolysaccharidoses. Rheumatology 2011;50:v4–v12.
  2. Neufeld EF and Muenzer J. (2001) The mucopolysaccharidoses. In: The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease. Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, Valle D, Childs B, Kinzler KW, and Vogelstein B. (eds.). 8th edition, Vol. III. McGraw-Hill, Medical Publishing Division, pp. 3421.

MAT-IT-2000159

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